Essere portatori di una malattia rara significa affrontare una situazione personale, familiare e sociale particolarmente impattante: sintomi poco identificabili, ma debilitanti, diagnosi tardive, pochi specialisti e centri specializzati in grado di curare, farmaci limitatissimi, condivisione (con altri pazienti o caregiver) ridotta, quotidianità personale, affettiva e lavorativa spesso rivoluzionata. Circa duemilioni di italiani vivono questa esperienza che investe chi è portatore di patologie diversissime che vanno da quelle cardiologiche (come l’amiloidosi, l’ipertensione arteriosa polmonare), a quelle retiniche, dalle neurologiche (miastenia, atassie), alle metaboliche, dalle autoimmuni alle ematologiche come emofilia e talassemia: un mondo complesso e fortemente diversificato per esigenze e possibili soluzioni.

Come può il SSN affrontare la “sfida” delle malattie rare garantendo ai pazienti percorsi di cura precoci, personalizzati, appropriati ed accessibili? La SOCIETA’ ITALIANA DI FARMACIA OSPEDALIERA – SIFO è da tempo impegnata a rispondere a queste domande e propone il Corso Residenziale di aggiornamento RARO TOUR: VIAGGIO EXTRA-ORDINARIO NELLE MALATTIE RARE (26-27 giugno, Sala Partenope, Eurostars Hotel Excelsior, Napoli), un evento che intende offrire un’opportunità formativa d’eccellenza per guidare i partecipanti attraverso le principali novità in ambito scientifico, normativo e organizzativo. I responsabili scientifici dell’evento – Francesca Futura BERNARDI, Dirigente Farmacista AOU Luigi Vanvitelli, Napoli Segretario Regionale SIFO Campania; Maria GALDO, Responsabile UOSD Gestione clinica del farmaco AORN dei Colli, Monaldi, Napoli; Ugo TRAMA, Responsabile UOD Politica del Farmaco, Regione Campania, Napoli, Vicepresidente SIFO - sottolineano che l’obiettivo principale del Corso “è supportare i professionisti sanitari nella gestione quotidiana delle malattie rare, favorendo il confronto interdisciplinare e interregionale per migliorare la presa in carico dei pazienti e garantire una risposta tempestiva alle loro esigenze. Nella due giorni intendiamo fornire competenze aggiornate e strumenti pratici per la gestione delle malattie rare, con particolare attenzione all’accesso precoce ai farmaci innovativi attraverso il monitoraggio delle sperimentazioni cliniche e l’analisi dei percorsi autorizzativi”. 

L’evento ha luogo a Napoli, capoluogo di una regione che registra circa 30mila pazienti con patologie rare, ed ecco allora che il programma si impegnerà ad approfondire in modo specifico “la governance regionale dei farmaci, approfondendo anche l’utilizzo delle piattaforme digitali regionali per la gestione efficace dei piani terapeutici, il ruolo dei registri regionali, le strategie di early access e l’ottimizzazione delle terapie domiciliari”, con particolare attenzione a ciò che accade sul territorio campano, ponendolo comunque a confronto con le altre esperienze regionali nella formula dell’horizon scanning. 

Il programma del RARO TOUR prevede otto sessioni così suddivise: 1 – La Governance Farmaceutica delle Malattie Rare; 2 – Accesso al farmaco e 3 – Horizon Scanning in Italia e l’applicazione nelle realtà regionale; 4 – Focus su studi clinici e malattie rare; 5 – Carenze di medicinali per Malattie Rare; 6 – Big Data e tecnologie nelle Malattie Rare; 7 – Malattie rare e codici di esenzione; 8 – Le Malattie rare e i luoghi di Cura. 

Tra gli speaker è da segnalare la presenza di Annalisa Scopinaro (Presidente Uniamo), Anna Iervolino (Direttore Generale AORN Ospedali dei Colli, Napoli), Lorenzo Latella (Cittadinanzattiva), Giuseppe Limongelli (Direttore del Centro di Coordinamento Malattie Rare, Regione Campania), Giuseppe Longo (Direttore Generale AUOP Federico II), Barbara Morgillo (Referente Regionale Malattie Rare, Direzione Generale Tutela della Salute, Regione Campania), Valentina Orlando (Direttore del Centro Interdipartimentale in Farmacoeconomia e Farmacoutilizzazione-CIRFF, Università Federico II) ed Antonio Postiglione (Direzione Generale per la Tutela della salute e il Coordinamento del Sistema Sanitario regionale, Regione Campania). E’ inoltre assicurata la presenza di clinici di rilevanza nazionale e internazionale: Francesca Simonelli (Professore di oftalmologia, Università L.Vanvitelli), Francesco Saccà (Professore di Neurologia, Università Federico II), Fabrizio Pane (Direttore UO Ematologia e Trapianti di Cellule Staminali, AUOP Federico II), Antonio Varone (Direttore SC Neurologia, AORN Santobono Pausilipon), Matteo Dario Di Minno (Direttore Medicina Interna ed Emocoagulazione, AOUP Federico II), Matteo Megna (Dirigente Medico Dermatologia, AUOP Federico II), Paola Argiento (Dirigente Cardiologo, AORN Ospedali dei Colli), oltre a Filippo Urso (componente Direttivo SIFO) e Tiziana Corsetti (Coordinatore Asc Sifo Malattie Rare e Direttore Uoc Farmacia Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma).

Per i coordinatori scientifici il valore trainante di tutto il Corso è la promozione di un’autentica condivisione di esperienze tra i professionisti sanitari, capace di avviare un dialogo costruttivo tra clinici, farmacisti ospedalieri, decisori politici e rappresentanti delle associazioni di pazienti. Sottolineano Trama, Bernardi e Galdo: “Intendiamo creare con RARO TOUR un momento di confronto pratico e teorico, che permetta ai partecipanti di applicare quanto appreso nelle sessioni della due giorni per migliorare la gestione integrata e multidisciplinare delle malattie rare. Questi obiettivi mirano a rafforzare la capacità dei professionisti di affrontare le sfide legate alle malattie rare, migliorando l’efficienza dei processi e l’accesso alle cure per i pazienti. Ed è nostra ferma intenzione trasformare RARO TOUR in un appuntamento che dura nel tempo che verrà replicato con regolarità a partire da questa prima edizione, per garantire una formazione autorevole e continua nell’ambito professionalmente così sensibile della gestione delle malattie rare”.  

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